L'agent CRISPR in vivo réduit les attaques d'AOH de 95 %

Dans un développement majeur dans le domaine de la thérapie génique, Intellia Therapeutics a réalisé un succès remarquable avec son traitement d'édition de gènes CRISPR-Cas9 pour l'angio-œdème héréditaire (AOH). Cette maladie génétique rare, caractérisée par des épisodes de gonflement sévères et potentiellement mortels, pose un défi important pour les personnes touchées. Cependant, grâce à l'introduction de NTLA-2002, un nouveau traitement ciblant le gène KLKB1 responsable des niveaux élevés de kallikréine, une percée significative a été accomplie.

Les résultats d'un essai de phase 1 publiés dans le New England Journal of Medicine ont révélé une réduction de 95 % des attaques d'AOH mensuelles chez les patients ayant reçu le traitement NTLA-2002. En utilisant des nanoparticules lipidiques pour livrer les composants CRISPR au foie, où l'édition de précision est effectuée, la plateforme non virale d'Intellia a démontré une efficacité impressionnante en réduisant les niveaux de protéines kallikréine et en atténuant la fréquence des épisodes de gonflement.

Au cours de l'essai impliquant dix patients atteints d'AOH ayant reçu des doses variables de NTLA-2002, des résultats prometteurs ont été observés, indépendamment de la dose administrée. En particulier, les niveaux de protéines kallikréine dans le plasma des patients ont diminué de 67 à 84 %, tandis que les attaques mensuelles ont diminué en moyenne de 95 %. Bien que certains événements indésirables, tels que des réactions liées à l'administration et de la fatigue, aient été signalés, les résultats globaux sont très encourageants.

L'objectif ultime de la thérapie NTLA-2002 est de fournir un contrôle à long terme des crises d'angio-œdème après une seule dose, offrant une alternative potentielle aux traitements actuels ciblant la kallikréine. Alors que des options telles que Kalbitor, Takhzyro et Orladeyo sont actuellement disponibles, chacune avec sa propre méthode d'administration et son schéma posologique, l'approche d'édition de gènes d'Intellia présente une voie prometteuse pour une gestion plus efficace et plus pratique de l'AOH.

Alors que l'essai de phase 2 à contrôle placebo se poursuit, les implications futures de cette thérapie CRISPR innovante à base d'in vivo ont un énorme potentiel pour transformer le paysage du traitement des patients AOH dans le monde. Avec des progrès et des raffinements supplémentaires, NTLA-2002 pourrait révolutionner la manière dont les troubles génétiques tels que l'AOH sont gérés, inaugurant une nouvelle ère de médecine personnalisée et de thérapies ciblées.

Source : [Nature Biotechnology - Agent CRISPR in vivo réduit les attaques d'AOH de 95 %](https://www.nature.com/articles/s41587-024-02188-1)

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