Premiers tests de thérapie génique sur du foie humain entier CHILDREN'S MEDICAL RESEARCH INSTITUTE

Dans un développement prometteur qui pourrait révolutionner le domaine de la thérapie génique, une équipe de scientifiques de l'Institut de recherche médicale pour enfants (CMRI) a réalisé avec succès les premiers tests de thérapie génique sur un foie humain entier. Publiée dans la prestigieuse revue Nature Communications, cette recherche marque une étape importante dans la quête de développement de traitements plus efficaces contre les maladies génétiques potentiellement mortelles.

La thérapie génique, une approche novatrice du traitement des troubles génétiques, consiste à remplacer ou à réparer des gènes défectueux en utilisant des vecteurs tels que les virus associés aux adénovirus (AAV). Un défi majeur dans la traduction des thérapies géniques du laboratoire aux essais cliniques a été le manque de modèles précliniques précis. Cependant, en gardant des foies humains en vie en dehors du corps en utilisant un système de perfusion de foie normothermique, l'équipe du CMRI a fourni une plateforme unique pour tester les thérapeutiques à base d'AAV avant les essais cliniques.

Le professeur associé Leszek Lisowski, auteur principal de l'étude, a souligné l'importance de pouvoir évaluer la fonction des thérapeutiques géniques directement dans l'organe cible, le foie humain. Cette avancée permet aux chercheurs d'évaluer l'impact des nouveaux traitements sur un organe majeur avec précision, ouvrant ainsi la voie à des thérapies géniques plus efficaces avec moins d'effets secondaires.

En utilisant ce modèle de foie humain avancé, les chercheurs peuvent non seulement évaluer l'efficacité des thérapeutiques novatrices, mais également déterminer la posologie optimale et identifier les effets toxiques potentiels. De plus, cette plateforme ouvre des perspectives pour le développement de nouveaux vecteurs viraux de pointe adaptés aux thérapies géniques avancées.

Le travail pionnier de l'équipe du CMRI représente une avancée majeure dans l'étude des vecteurs hépatiques, réduisant la dépendance aux modèles animaux et rapprochant les chercheurs de la mise au point de traitements plus efficaces pour les maladies à options thérapeutiques limitées. Cette recherche innovante a le potentiel de transformer le paysage de la thérapie génique et d'accélérer le développement de thérapies ciblées pour un large éventail de conditions génétiques.

Les auteurs de l'étude, dont Marti Cabanes-Creus, Sophia H.Y. Liao, Ian E. Alexander et d'autres, ont démontré la puissance de cette nouvelle approche dans l'évaluation des thérapeutiques géniques directement dans le foie humain, mettant en évidence son potentiel pour faire progresser le domaine de la médecine de précision.

L'Institut de recherche médicale pour enfants, connu pour ses recherches pionnières en génétique et en santé humaine, continue de repousser les limites de la découverte scientifique par la collaboration et l'innovation. Avec cette étude révolutionnaire, l'institut réaffirme son engagement en faveur de l'avancée de la thérapie génique et de l'amélioration des résultats pour les patients atteints de maladies génétiques.

Cette recherche révolutionnaire non seulement élargit les possibilités de la thérapie génique, mais met également en évidence l'importance d'investir dans la recherche innovante pour relever les défis médicaux non satisfaits et ouvrir la voie à une nouvelle ère de médecine personnalisée.

Source : <https://www.eurekalert.org/news-releases/1037327>

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